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基因手段治疗遗传性耳聋获进展

基因手段治疗遗传性耳聋获进展

  日本顺天堂幸运28大学日前宣布,该校研究人员利用基因治疗手段,成功地使患有遗传性耳聋的实验鼠恢复听力。

  在遗传因素导致的听力障碍中,约30%至50%的病例与GJB2基因缺陷有关。顺天堂大学教授池田胜久领导的研究小组发现,该基因缺失会使实验鼠耳蜗细胞发育不良,无法形成关键幸运28的听觉感受器官——柯蒂氏器,导致严重的先天性耳聋。

  研究人员培养出GJB2基因缺失的实验鼠,在其出生后立即向其内耳注射该基因,并于10周至12周后进行听力测试和脑部检查。结果发现,这种基因注射促使实验鼠的柯蒂氏器发育,使其听力大幅改善,连很微小的声音也能听到。幸运28

  研究小组指出,由于人类是在胎儿期就开始形成柯蒂氏器的,要想利用该疗法,需要在出生前就进行基因检查和治疗。他们将继续开展研究,观察动物在出生后一段时间使用该疗法是否能发挥作用。

  该成果有望帮助开发出根治一部分遗传性耳聋病例的疗法,相关论文发表在新一期英国《人类分子遗传学》杂志网络版上。